治験
Clinical trial
医薬品や医療機器などの承認申請に必要なデータを得るため、未承認の薬物や機器を実際に使い、効果や副作用を確かめる臨床試験。国への届出と治験審査委員会の審査、文書による同意が必要。
詳細
概要
治験は、医薬品、医療機器、再生医療等製品の承認申請に添付する資料を得るために、薬物や機械器具、加工細胞などを実際に使ったときの効果や副作用を臨床試験で確かめ、そのデータを集めることです（PMDA）。結果が認められて承認されると、製薬会社などが製品を販売できるようになります。
仕組み・要点
段階。 国立がん研究センターの説明では、第I相で新しい薬を初めて患者に投与して安全性と有効な投与量を調べ（少量から段階的に増やす）、第II相でより多くの患者を対象に有効性と安全性を確認し、第III相で標準治療と比較します。第III相では通常、患者を無作為に2群（または3群）に分け、標準治療がない場合は偽薬（プラセボ）を使うこともあります。企業が行う「企業治験」と、医師が研究者として主体的に行う「医師主導治験」があります。
ルール。 厚生労働省の説明では、治験は省令で定められたGCP（医薬品の臨床試験の実施の基準）に従って行われます。製薬会社などは治験実施計画書を厚生労働省に届け出ます。PMDAは、治験計画の届出と、治験中の副作用・不具合等の報告の受付を担当しています。実施前には治験審査委員会が計画を審査し、委員会には医療の専門家ではない人と、病院と利害関係のない人が必ず加わります。参加者には目的、方法、予測される副作用などを文書で説明し、文書で同意を得た人だけが参加します。
産業での位置づけ
創薬や医療機器開発では、治験の開始や症例の組み入れが、開発の進捗や資金調達の用途として発表されることが多くあります。治験の進め方そのものの効率化を支援する事業者もあります。
スタートアップの取り組み
- レストアビジョンは網膜疾患向けの遺伝子治療薬RV-001を開発しており、第I/II相治験の1例目の投与を完了しました（発表、2025年2月）。シリーズAで調達した資金は、製剤開発、非臨床試験、臨床試験の費用などに充てるとしています（発表、2023年6月）。
- 株式会社CaTeは、心疾患管理プログラム「CRS-1」の有効性と安全性を検証する治験（国内検証的試験）で、第1症例目の組み入れを完了しました（発表、2026年6月）。
- サウンドウェーブイノベーションは超音波による認知症治療機器を開発し、認知症治療機器の検証治験に向けてシリーズCで約26.5億円を調達しました（発表、2026年5月）。
- iPSポータルは、iPS細胞由来の角膜上皮細胞シートが治験に進むことを発表しました（発表、2026年1月）。
- A-SEEDSは非ウイルス遺伝子改変CAR-T細胞製品を開発し、調達資金をオーストラリアでの治験に充てるとしています。
- バズリーチは治験・臨床研究の支援プラットフォームを運営し、治験業務のDXを支援するSaaSや患者リクルート支援を提供しています。